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星期四， 美国食品和药物管理局宣布 它最终决定撤回对 Makena 的批准，这是一种十多年前批准用于降低早产风险的药物，是唯一批准用于治疗该病症的药物。
FDA 表示该药物无效，服用它的好处不会超过风险。
“可悲的是，科学研究和医学界尚未发现一种治疗方法可有效预防早产和改善新生儿结局——特别是考虑到这种严重的疾病对有色人种产生不同的影响，尤其是黑人女性，”FDA 专员罗伯特·卡利夫 (Robert Califf) 博士在一份声明中说。 “然而，从根本上说，FDA 药物批准的试金石是有利的利益风险评估； 如果没有这种有利的评估，该药物就不应该具有获得 FDA 批准的地位。”
在美国出生的婴儿中，大约有十分之一在怀孕 37 周之前早产。 肺部和大脑在怀孕的最后几个月完成发育，早产会使婴儿和母亲面临更高的死亡和残疾风险。
这种情况对黑人女性的影响尤为严重，她们的发病率比白人或西班牙裔女性高出约 50%， 美国疾病控制和预防中心说.
在美国，早产也是一个日益严重的问题。 CDC 表示，该比率从 2020 年的 10.1% 上升了 4% 到 2021 年的 10.5%。
在 Makena 之前，没有可靠的药物 这些患者的选择，因此它通过了 FDA 的加速批准程序。
当没有可靠的治疗方法并且药物在临床试验中显示出希望时，就会使用该过程。 FDA 在艾滋病流行最严重的时候创建了它，当时人们在没有选择的情况下以创纪录的数字死亡。 加速批准意味着药物不必通过标准批准程序所需的所有人体测试级别。
Makena 于 2011 年获准用于有自然早产史的女性 临床试验 表明早产率有所下降，但没有 直接的临床获益。
加速批准的一个条件是，即使药物上市后，公司也必须继续在人体中进行测试以确保其有效。
制药商 Covis 说，在 Makena 获得批准后的几年里，大约有 350,000 名女性接受了治疗。 但是一个 2019 年大型研究 未能证明它实际上可以防止早产。
2020 年 10 月， 食品及药物管理局 药物评估和研究中心开会仔细研究了这项研究，并建议 FDA 撤回批准 为药物。
该药物及其仿制药被允许留在市场上，直到制造商 删除它们或 FDA 专员强制删除。
10 月，FDA 的产科、生殖和泌尿科药物咨询委员会投票决定 Makena 不应留在市场上。 它还投票认为，上市后试验并未显示对婴儿有任何好处，而且证据并未表明 Makena 降低了之前有过早产的妇女的早产风险。
上个月，Covis 表示正在采取行动从市场上撤回该药物。
Covis 说，在委员会听证会后不久，它概述了一项退出计划，其中包括允许患者完成 21 周疗程的缓冲期。 然而，药物评估和研究中心否决了该计划。
“虽然我们支持 Makena 有利的风险收益状况，包括其对早产风险最高的女性的疗效，但我们正在寻求自愿撤回该产品并与 FDA 合作以实现有序的停产，”Covis Pharma 首席创新官警官 Raghav Chari 博士当时在新闻发布会上说。
FDA 表示，从周四开始，Makena 及其仿制药不再获得批准，不能在州际贸易中合法分销。
FDA 表示，虽然 Makena 及其仿制药的批准已被撤销，但它承认产品供应已经分发。 它说有疑问的患者应该与他们的医疗保健提供者交谈。
UTHealth Houston 妇产科和生殖科学系主任 Sean Blackwell 博士说，他理解 FDA 不想让人们面临风险或承担不必要的费用，但他不同意对研究的解释和决定从市场上撤回该药物。
“我当然有一些早产史的女性，然后我让她们服用 Makena 并取得了良好的效果。 因此，对于那些患者来说，他们会感到苦恼，因为他们使用了一种药物并且对他们有效，但现在它不再可用，”他说。
他说，没有好的选择。
“医生会想做点什么。 他们不会只是说‘我们无能为力’就可以了。 我们会袖手旁观，’”布莱克威尔说。
他说，另一种药物替代品是阴道黄体酮，但试验表明它也不一定有效。
医生可能不得不依靠手术方法来预防早产，“但这是手术。 它有副作用。 它有风险，”布莱克威尔说。 “我确实认为，未来会非常艰难。”
